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SRPT
Resumido:
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Sarepta Therapeutics Reports Clinical Results From Phase 2 MOMENTUM Study Of SRP-5051 In Patients With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable To Skipping Exon 51; Delivered Mean Exon Skipping Of 10.79% And Mean Dystrophin Expression Of 6.55%
8:52 am ET May 3, 2021 (Benzinga)
Los resultados sugieren un tratamiento de próxima generación altamente potente que podría ofrecer una mayor eficacia con una dosificación menos frecuente.
SRP-5051 administrado mensualmente a 30 mg / kg produjo una omisión de exón promedio de 10.79% y expresión de distrofina promedio de 6.55%, consistentemente más alta que las otras cohortes de dosis de SRP-5051 a las 12 semanas y eteplirsen semanal a las 24 semanas
El modelo predictivo de Sarepta indica que SRP-5051 a 30 mg / kg logrará más del 10% de distrofina con una dosis crónica mensual
Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, anunció hoy resultados positivos de la Parte A del estudio MOMENTUM (Estudio 5051-201), un estudio clínico global de Fase 2 de dosis múltiples ascendentes. ensayo de SRP-5051, su tratamiento de péptido fosforodiamidato morfolino oligómero (PPMO) de próxima generación para pacientes con distrofia muscular de Duchenne que son susceptibles de omitir el exón 51.
En biopsias tomadas en una mediana de 12 semanas y después de solo tres dosis, los resultados de la Parte A del estudio MOMENTUM encontraron que los 30 mg / kg de SRP-5051 dosificados mensualmente dieron como resultado 18 veces la omisión de exón y ocho veces la producción de distrofina que eteplirsen. , dosificado semanalmente durante 24 semanas. La omisión de exones y la producción de distrofina en la cohorte de 30 mg / kg también fueron consistentemente más altas que en la cohorte de 20 mg / kg de MOMENTUM. Se identificó hipomagnesemia en pacientes que tomaban SRP-5051. Los casos se han resuelto con la suplementación de magnesio y un análisis de todos los datos disponibles indica que la hipomagnesemia se puede controlar y controlar.
"Nos complace informar resultados sólidos, dependientes de la dosis, de omisión de exón y expresión de distrofina con la dosificación mensual de SRP-5051, en pacientes ambulatorios y no ambulatorios. Incluso en un punto de tiempo temprano de 12 semanas y después de tan solo tres dosis , estos datos confirman el potencial de la plataforma PPMO de próxima generación de Sarepta para ser una mejora de orden escalonada sobre nuestra plataforma PMO actual y para impactar profundamente el curso de Duchenne. Si bien vimos una expresión excepcional después de solo unas pocas dosis iniciales, nuestros modelos predicen que superaremos los niveles de expresión de distrofina del 10% de lo normal o más con el tiempo con SRP-5051 ", dijo Doug Ingram, presidente y director ejecutivo de Sarepta. "Estamos muy contentos de haber elegido nuestra dosis objetivo para un mayor desarrollo. La Parte A de MOMENTUM ya está completa y Sarepta trabajará con gran urgencia para discutir los resultados con las agencias reguladoras y obtener sus conocimientos, incluida la ruta de desarrollo para respaldar una aprobación acelerada de SRP-5051 en los Estados Unidos ".
